Diagnostic and predictive indexes in patients with fulminant and chronic decompensated Wilson’d disease

Úvod: Fulminantní Wilsonova choroba (WD) je zatížena téměř absolutní letalitou a je indikací k transplantaci jater, narozdíl od dekompensované chronické WD, která zpravidla dobře odpovídá na chelatační léčbu. Cílem studie byla validace dvou diagnostických indexů pro časnou diagnózu fulminantní WD a validace tří prognostických systémů predikujících úspěšnost chelatační terapie u pacientů s dekompensovanou chronickou WD. Metodika: Přesnost dvou publikovaných indexů pro časnou diagnózu fulminantní WD, indexu ALP (IU/L)/bilirubin (mg/dL) < 2 a indexu AST/ALT > 4, vyjádřená plochou pod křivkou operační charakteristiky modelu (ROC) s 95% konfidenčním intervalem (CI 95%), byla vypočtena ve skupině 21 pacientů s fulminantní WD, medián věku 18 let (skupina 1), a ve skupině 19 pacientů s fulminantním jaterním selháním jiné etiologie, medián věku 44 let (skupina 2). Diagnostickým standardem WD byla zvýšená exkrece mědi močí (3338.0 2618.5 µg/24 hodin) a zvýšený obsah mědi v sušině jaterní tkáně (1110.7  468.8 µg/g suché hmotnosti). Jako prediktory úspěšnosti chelatační terapie u pacientů s dekompensovanou chronickou WD byly validovány MELD score, WD prognostický index (WPI, Nazer, 1986) a jeho revidovaná verze (RWPI, Dhawan, 2005). Konstrukce ROC křivek a výpočet přesnosti prediktivních systémů byly provedeny ve skupině 13 pacientů s dekompensovanou chronickou WD, medián věku 33.5 let (skupina 3) a u pacientů s fulminantní WD (skupina 1). Výsledky: Přesnost indexů ALP/bilirubin a AST/ALT dosáhla 0.877 (CI 95% 0.771 – 0.984) a 0.862 (CI 95% 0.730 – 0.994) s negativní prediktivní hodnotou 0.613, resp. 0.581. Přesnost MELD score, WPI a RWPI dosáhla 0.968 (95% CI 0.913 – 1.000), 0.980 (95% CI 0.940 – 1.000) a 0.993 (95% CI 0.976 – 1.000). Žádný z pacientů s dekompensací chronické WD odpovídající na chelatační terapii nepřesáhl hodnotu MELD > 30, WPI > 7 a RWPI > 11 bodů. Závěr: Diskriminační hodnota biochemických diagnostických indexů pro fulminantní WD byla pro vysokou falešnou negativitu nedostatečná a jediným testem pro časnou diagnózu fulminantní WD zůstává stanovení exkrece mědi do moči. Tři prognostické skórovací systémy prokázaly naproti tomu vysokou hodnotu predikce odpovědi pacientů s dekompensací chronické WD na chelatační terapii. RWPI prokázal vyšší přesnost než WPI a MELD. Výsledky naznačují, že RWPI, původně navržený pro pediatrické pacienty, lze aplikovat i na dospělou populaci.

author: Jan Petrášek, Pavel Trunečka; Milanj Jirsa; Jan Šperl; Pavel Drastich; Libor Kozák; Julius Špičák | organization: Department of Clinical Biochemistry and Laboratory Medicine | published on: 2.1.2007 | last modified on: 30.4.2010
citation: Petrášek Jan, Pavel Trunečka; Milanj Jirsa; Jan Šperl; Pavel Drastich; Libor Kozák; Julius Špičák: Diagnostic and predictive indexes in patients with fulminant and chronic decompensated Wilson’d disease. Multimedia support in the education of clinical and health care disciplines :: Portal of 1-st Faculty of Medicine - Charles University in Prague [online] 2007-01-02, last modif. 2010-04-30 [cit. 2012-02-09] Available from WWW: <http://portal.lf1.cuni.cz/article-685-diagnostic-and-predictive-indexes-in-patients-with-fulminant-and-chronic-decompensated-wilson-d-disease>. ISSN 1803-6619.